新的基因编辑技术可同时修复多种致病突变

科技日报讯（记者刘霞）美国科研团队在新一期《自然生物技术》杂志上发表研究成果，称他们研发出一种基于逆转录酶的新型基因编辑技术，可以更准确、更高效地修复哺乳动物细胞疾病突变的重要基础。许多遗传疾病，例如囊性纤维化和血友病，通常涉及基因组中的多种突变。更复杂的是，即使患有相同疾病的不同患者也可能有不同的突变组合。这种多样性使得通用基因疗法的开发成为一项重大挑战。这项新技术由德克萨斯大学奥斯汀分校和犹他大学联合开发，不仅同时纠正了哺乳动物细胞中多种致病突变，还成功治愈了斑马鱼胚胎中引起脊柱侧凸的突变。这是科学家第一次我们利用逆转录酶技术实现了脊椎动物致病突变的精准修复，为人类疾病的治疗开辟了新途径。 研究团队表示，现有的基因编辑技术大多只能针对一两个特定突变，导致许多患者无法得到有效治疗。新技术可以用健康的DNA片段完全替代受损区域，就像给基因“打补丁”一样。它可以修复片段中任意突变组合，而不受个体pgs遗传差异的限制，这让更多患者看到了治愈的希望。与之前逆转录酶技术在哺乳动物细胞中的编辑效率仅为1.5%相比，新技术将成功率提高到近30%。更值得一提的是，该技术可以通过脂质纳米粒子包裹的RNA递送系统来实现，有效地避免了传统基因编辑器的传递问题。目前，该团队正在利用这项技术开发治疗囊性纤维化的基因疗法。这种疾病有超过一千种已知的致病突变。传统疗法通常仅针对最常见的突变进行优化，但新技术可以直接替换整个缺陷位点，这可能使更广泛的患者群体受益。