大脑中的“替代细胞更换”使病态动物的寿命增

科学技术日报，北京，阿戈斯托10（记者Zhang Mengran）Ang Isang Bagong Isyu ng杂志Ng Kalikasan ng Kalikasan Ay Naglathala ng Isang Milyahe Na Pag-aaral：Angkoponan Mula Sa Stanford Universil Na Sandhoff，na nagpapalawak ng buhay na pag-ugali ng mga pang-eksperimentong pag-ugali mula sa 135 araw hanggang 250 Araw，在卤素恢复的运动功能和爆炸爆炸至正常水平。这也是第一次使用“准备”的细胞疗法的蓝图，用于致命的脑病，例如Tysax疾病和Sandhoff疾病，目前尚未治疗。 Tessax和Sandhoff疾病都是溶酶体储存疾病。由于缺乏关键酶，因此，“清道夫”神经元的“清道夫”儿童是小胶质细胞和代谢废物在相邻神经元中的积累，并且他们出生后几个月后通常在二岁之前就患有QuickDamn。造血干细胞移植过去的测试需要全身化疗才能清除髓样，健康细胞很难越过血脑屏障，成功率小于30％，并且伴随着移植物抗旋转主宿主的下降或反应。该小组目前采用了“大脑独家移植”方法：首先照射低剂量辐射，并用药物补充以暂时清除大鼠大脑中的原始小胶质细胞，然后直接将非匹配的供体从非匹配的供体中注入心室中，然后给予两种免疫调节药物，以防止外围免疫攻击。结果表明，新细胞在8个月后仍会花费SA的85％的小胶质细胞总数，而没有扩散到身体的其他部位。 行为测试等于渴望：所有未经治疗的大鼠在135天内死亡，而五名移民在实验结束时幸免于难。他们不仅敢于进入开放地点的中间，但是他们的力量肢体握把比对照组更好。历史分析发现，秘密供体小胶质细胞的溶酶体酶包裹在相邻的神经元中，这表明“外部购买”机制可能是有效性的关键。该结果将同时解决三个主要问题：没有系统的预倍中毒，不需要增加丢失酶的基因编辑和防止反应反应。该方案中使用的辐射，小胶质细胞清除剂和免疫抑制剂已用于其他疾病，并有可能快速进入临床实践。同时，该疗法不依赖患者自己的细胞，并且有望成为“货架产物”，例如将来的输血，大大降低了等待的成本和时间。该小组指出，常见的神经退行性疾病，例如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病Ction，这可能是溶酶体疾病的“慢版本”。如果随后的人类测试成功，受益人比患有罕见疾病的儿童更多，但数百万个神经退行性疾病患者。接下来，该小组计划在更接近人类的大型动物模型中验证这种疗法的安全性，并讨论美国食品和药物管理局的早期临床试验。 [总编辑圈]细胞疗法尝试通过转移健康细胞或激活内源性修复机制来替代受损的神经元，为治疗溶酶体储存疾病和神经退行性疾病带来新的希望。后者就是一个例子。诸如阿尔茨海默氏病和ALS等神经退行性疾病迫切需要更有效的药物和疗法。最新的研究采用了“大脑区域”的专属运动方法不需要系统性毒性预处理并防止排斥，为治疗提供了新的想法F此类疾病通过细胞疗法。将来，伴随着切割基因编辑和靶向递送等技术，预计细胞疗法将在相关的医疗领域中获得更大的潜力。